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发布时间:2020-06-01 16:17:01
免疫性血小板减少症是临床最常见的一类出血性疾病,包括原发和继发两种类型,其中以原发最为常见,任何年龄阶段均可发病,半数以上是儿童,成人ITP则以育龄期妇女和老年人多见,其发病机制十分复杂,涉及多种因素,目前研究热点集中体现在抗体直接介导或通过激活补体系统介导的血小板破坏以及抗体诱导巨核细胞凋亡,T淋巴细胞异常、细胞凋亡、细胞毒性T细胞等多个方面。
艾曲波帕作为小分子非肽类TPO受体激动剂,可诱导骨髓巨核细胞的增殖分化,刺激血小板生成,主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白和脾切除等治疗无效或不能耐受的病人。
在ASH会议上,意大利Elisa Lucchini等完成的一项II期临床研究(ESTIT Study)提示,艾曲波帕对于复发性ITP患者有较好的疗效,并建议应早期用于复发性ITP患者的治疗。该研究共纳入55例经标准一线治疗后复发的成人ITP患者。
对55例患者给予艾曲波帕(非25mg)作为起始治疗,而后根据PLT进行剂量调整。该研究分为治疗期(PT,共24周)、减量及停药期(PTD,第25-32周)以及观察期(PO,第33-52周)。截止目前,共有38例患者可用于分析评价。分析表明,在治疗期(PT)结束时,有14例(37%)维持完全缓解(CR),12例(32%)为部分缓解(PR),客观缓解率(ORR)达69%。
艾曲波帕在临床上显示了良好疗效,为ITP的治疗开辟了新的途径,并且使用相对方便安全,值得在临床上推广的治疗方案。
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