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孩子是希望的花朵,艾曲波帕用作养料细心灌溉!

发布时间:2021-11-19 17:32:01

摘要 《 孩子是希望的花朵,艾曲波帕用作养料细心灌溉!》 都说孩子是家长的心头肉,孩子出了问题简直让全家人跟着揪心,寝食难安。看着新闻上、医院里脆弱的孩子和难过的家长,属实令人心酸。一种罕见血液疾病——慢性免疫性血小板减少性紫癜(...

都说孩子是家长的心头肉,孩子出了问题简直让全家人跟着揪心,寝食难安。看着新闻上、医院里脆弱的孩子和难过的家长,属实令人心酸。一种罕见血液疾病——慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)不知从什么时候开始,成为了困扰儿童的梦魇之一。


好在,2015年8月24日,美国食品药品监督管理局FDA正式批准艾曲波帕用于治疗此类儿科患者(1 岁及以上年龄)的低血小板计数,且使用其它 ITP 药物已经不能达到合适的缓解或手术切除脾脏的儿童患者可以使用艾曲波帕。


在人体中,血小板至关重要,它可以帮助人血液凝固,一旦没有足够的血小板,皮下、粘膜中(如口腔)或身体的其它部位就会发生出血。不夸张的说,普通人在手上不经意间划出一道口子,稀疏平常,很快就没事了;而患者血小板减少症的患者将会血流不止,难以止住。


对此,专家表示,艾曲波帕点击咨询的获批强调了 FDA 在儿科血液学与肿瘤领域充分发展治疗的承诺,对于那些在使用了其它可供使用的治疗后疾病进展的少年儿童来说,这次的批准填补了一项未满足的需求。艾曲波帕用于 1-17 岁患有 ITP 的儿科患者的有效性及安全性在两项双盲、安慰剂对照试验中得到评价,试验的主要终点是血小板计数的增加。


在第一项试验(n = 67)中,服用艾曲波帕的患者在治疗的第 1-6 周,有 62% 的人其血小板计数得到改善,安慰剂治疗患者中这一比例为 32%;在第二项试验(n = 92)中,以艾曲波帕治疗的患者在第 5-12 周之间的 8 周治疗中,有 41% 的人至少有 6 周时间经历了血小板计数增加,相比之下,以安慰剂治疗的患者这一比例仅为 3%。


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