帕唑帕尼对进展性硬纤维瘤有效吗

发布时间：2020-02-21

摘要 2009-10-19帕唑帕尼在美国批准上市，它是一种新型的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能特异性抑制血管内皮生长因子受体、干细胞因子受体和血小板衍生生长因子受体。最近的研究表明，帕唑帕尼对...

2009-10-19帕唑帕尼在美国批准上市，它是一种新型的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能特异性抑制血管内皮生长因子受体、干细胞因子受体和血小板衍生生长因子受体。最近的研究表明，帕唑帕尼对治疗黏液样软骨肉瘤和进行性硬纤维瘤也有帮助。

一项单臂2期研究纳入了过去6月内进展的NR4A3异位转移性或不可切除的骨骼肌外粘液样软骨肉瘤患者，接受帕唑帕尼800mg/d治疗。分析22名患者数据，中位随访27个月，4名（18%）患者具有RECIST客观反应。

LancetOncol于7月19日公布了帕唑帕尼治疗硬纤维瘤的DESMOPAZ研究结果。帕唑帕尼治疗进展性硬纤维瘤有效，可能是这种致残性肿瘤可行的治疗选择。

DESMOPAZ是一项非对照的随机2期研究。该研究收录了70多位该病患者，将这些患者分成两组，一组接受帕唑帕尼治疗，一组接受长春花碱+甲氨蝶呤治疗。中位随访23.4个月。两组6个月未进展患者比例分别是83.7%和45.0%。两组严重治疗相关不良事件发生率分别是23%和27%。

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