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发布时间:2021-06-08 18:08:18
有人说,白血病是披着“疾病”外衣的癌症,表面上的名字叫“病”,但本质上却是“癌”,它的“癌细胞”也就是异常的白细胞。白血病有许多不同的种类,每种类型也有不同的特点,我们今天主要来看急性髓系白血病(AML)以及用于其治疗的药物米哚妥林。
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。
而米哚妥林作为一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子,2017年4月28日便已经被美国获批用于FLT3突变阳性的AML患者的治疗。
有体外生化或细胞试验表明,米哚妥林可抑制FLT3野生型、FLT3突变(ITD和TKD)、KIT(野生型和D816V突变)、PDGFRα/β、VEGFR2的活性,以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC(蛋白激酶C)家族的成员。已上市国家公开的价格显示,一盒规格为25mg*112粒的米哚妥林价格在32200元左右,目前并未在中国大陆获批。
治疗效果方面,一项研究纳入了717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。结果发现,接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
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